文／楊慧莉

當今醫療技術進步，但仍有其限制，無法讓所有生病的人都能平安出院。美國免疫學研究員菲根鮑姆也差點命喪黃泉，只因罹患罕見疾病，無藥可醫。所幸，他靈機一動，及時找到自己的救命解藥，也自此踏入一條不尋常的醫學道路，為了拯救更多「同病相憐」之人……

命懸 一線
自找解藥久病成良醫

大衛‧菲根鮑姆（David Fajgenbaum, 1985-）是美國免疫學研究員，目前擔任賓州大學佩雷爾曼醫學院助理教授。他以研究卡斯爾曼氏症（Castleman disease）著稱，這是罕見的淋巴組織增生失調現象。之所以對此病症有高度的研究興趣，因他是過來人。

多次走過鬼門關

二○一○年，菲根鮑姆所有的器官都快停擺了，醫師走到病榻前說，「我們已經盡力，別無他法了。」他當時病懨懨，沒聽懂醫師的意思，直到家人進到病房，開始一一擁抱告別，接著牧師進來做了最終禱告，他才知道事情大條了。當時，他二十五歲，先前在大學足球隊裡擔任四分衛，也是一個醫學院學生。由於母親死於癌症，他決定懸壺濟世。

然而，醫學之路才剛起步，菲根鮑姆就要因一個他從未聽過的罕病「卡斯爾曼氏症」而告別人世。這種病是自身的免疫系統因不明原因攻擊主要器官，當時尚無核准的治療方式和解藥。

所幸，醫師團隊也沒完全放棄，最後用了七種化療來搶救他。這些化療原本不是用來治療他的疾病。神奇的是，醫師的奮力一搏奏效了，他活下來了。

不幸的是，回到醫學院後，菲根鮑姆一次又一次舊病復發。三年內就復發五次，他又差點病死。他始終記得在第三次復發時的情境。他當時在病榻上有女友和家人相陪，病人服因淚水而溼透。但他哭，不是因為自己行將就木，而是想到他會錯過的許多事，包括與女友一起建立家庭、無緣照顧需要他的病人，以及再也找不到治療癌症的方法以紀念母親。

先前，菲根鮑姆還巴望著有哪個研究員能發現卡斯爾曼氏症的治療方法，救他一命。但當他哭得唏哩嘩啦時，也瞬間明白光希望是沒用的，「如果我想有任何存活的機會，就需要把希望變成行動，想辦法找到救命的方法。」

親上火線找解藥

不過，當時還有一個真正的大問題。他沒有十五年和十億美元從頭研發新藥。好消息是那七種原本不是用來醫治他的化療救了他。於是，他就想，「也許我能從其他專治別種疾病的藥物找到新用途，救自己一命。」

菲根鮑姆的「找到新用途」概念並非新穎。如原本用來治療心臟疾病的威而鋼後來成了大家都熟知的壯陽藥；孕婦服用後會引發嚴重先天畸形的沙利竇邁，如今用在治療麻風病和多發性骨髓瘤。

有醫學專業的菲根鮑姆解釋這種現象，「新用途之所以同時適用於不同的疾病，如麻風病和骨髓瘤，是因它們共用體內潛在的問題或機制，因此能用相同的藥物治療。神奇的是，醫師可以針對任何疾病開任何美國食品藥物管理局批准的藥品，只要他們相信利大於弊，透過所謂的『藥品仿單標示外使用』方式，而這種處方箋很常見。在美國，每天四張處方箋就會有一張。」

於是，菲根鮑姆開始在實驗室研究自己的血液，希望能為自己找到合適的「老藥新用」。過程中，他發現自己的免疫系統訊息傳遞通路超速運作，而有一種古老、用在器官移植的免疫抑制劑也許能讓它停止。先前沒有人這樣用過，但他別無選擇，只能親自實驗。

得救後的新志向

因此，菲根鮑姆開始使用一種稱為「斥消靈」（Sirolimus）的免疫抑制劑。自從使用後，他進入緩解期超過十一年。期間，他娶妻生子，還出版了《從絕望到希望：一名醫生與罕病戰鬥及共存的長征生病歷程》，並加入賓州大學團隊，持續追蹤罕見的發炎性疾病和癌症的治療方法。

接著，在二○二二年，菲根鮑姆與夥伴共同創辦了非營利機構「Every Cure」，志在解開每種藥物的全部潛能，盡可能找出它可醫治的每種疾病。這些年來，他們找到十四種的老藥新用法，醫治多種疾病，拯救了數千條性命。舉例而言，他們把用來治療骨髓癌的藥品用在病患凱羅身上，如今她好了，剛進護理學校就讀，而救治她的藥也進入了臨床試驗的研究；病患麥可罹患了罕見癌症，在服用了團隊給予原本用來治療黑色素瘤的藥物後，已能陪著兒子走進婚禮禮堂，這種藥如今已在全世界廣泛使用，治療其所罹患的罕見癌症。

解救眾生
善用科技舊藥立大功

菲根鮑姆每發現一種舊藥新用途，就會想著，今天還有多少救命藥躺在當地的藥房裡，是可以拿來救治病患的。他表示，人類已為四千種疾病研發出四千種藥，但仍有一萬四千多種疾病尚未有一個核准的療法；這代表我們和我們的小孩每十個人就有一個會發展出一種罕病，卻沒有任何核准的療法，而我們還有更多的人生了病，能選擇的療法卻很有限；然而，美國食品藥物管理局核准的藥當中有許多可以治療更多這些疾病，只要花不到新藥研發成本百分之一的費用，而且更快。

AI配對給希望

既然如此，為何大家不這麼做呢？

菲根鮑姆說答案就在於，從現成的藥中找到新用途無利可圖，特別是罕病，而八成的藥都已無專利，如想臨床測試會花太多成本，藥商並不期待能從銷售中回本。於是，美國聚焦於為有利可圖的疾病研發新藥。沒有任何單位，不管是美國國家衛生院、美國食品藥物管理局還是製藥公司，願意扛起責任，有系統的開啟這些潛藏的療法，直到非營利機構「Every Cure」的出現。

菲根鮑姆和團隊正在使用AI（人工智慧）掃描全球四千種藥品和一萬八千種疾病的相關知識，藉此找出最有希望救治和改善生命的機會。他將這種情況類比網飛串流服務（Netflix）的運作方式。一如網飛運用演員、導演和你看過電影的相關數據，以及數據之間的相互關係，預測觀眾未來想看的電影，菲根鮑姆團隊也使用全球所有核准藥品和疾病的知識和之間的關聯去預測舊藥的可能新用途，而這種方式會比任何人類團隊快許多。

接著，團隊用AI檢視數百萬組藥物和疾病配對，從中找出能降低痛苦並發揮最大療效的絕佳機會。然後，他們把這些具體方案拿到實驗室研究、做臨床試驗，有時當有效性已獲得證明，就直接曝光了。

找到金援助圓夢

提起當初創辦「Every Cure」時的情景，菲根鮑姆表示，「我們知道理論上可行，但不太知道要怎麼化為現實，或要如何找到資金，因為臨床試驗可不便宜。」

所幸，他收到「TED」非營利社群成員的信函，得知他們有個「大膽創新計畫」，每年會挑選十家非營利機構合作，以資助的方式，一起解決世界上最緊迫的挑戰。這給了他們很大的助力勇往直前。不過，好事多磨，第一次申請沒獲青睞，直到再次申請才如願以償。

後來，菲根鮑姆和團隊又獲得美國衛生高等研究計畫局的資金贊助。於是，靠著兩筆有力的資金挹注，他們建造了AI驅動引擎，打算要在二○三○年前找出十五到二十五種的舊藥新用途，如果還有更多的資金投入，或許還能找出更多更多的舊藥新療法。

好消息是，團隊才正式上路幾個月就已經幫到一些病人。他們第一個協助的病人也是罹患卡斯爾曼氏症。這位病患因對菲根鮑姆的用藥無法感應，差點就要跟妻女告別。還好，他們推薦他使用平台發現的另一款用藥，平安撿回一命，如今已處於緩解期超過兩年。

籲世人加入救治

除了找到舊藥的新用途，菲根鮑姆的團隊有時還會發現一些尚未被好好利用的病症和用藥配對。舉例而言，他在瀏覽平台成果時發現了亞葉酸，這是便宜的維他命衍生物。有數據顯示，亞葉酸有助改善某些病患的語言能力。這些病患因對葉酸受體產生抗體，無法讓葉酸進入他們的腦子。這個研究發現歸功於學者弗萊（Richard Frye）的臨床試驗。梅森和萊恩便是兩位受益於此藥物的病患。梅森有三年時間都不說話，但服用亞葉酸三天後開始說一些話；萊恩有五年不說話，醫師說他可能都無法與家人分享自己的情感，但在服用兩周亞葉酸後，有一次居然對要上班的爸爸說，「爸爸，我愛你！」更棒的是，團隊發現還有一種血液測試可協助找出類似梅森和萊恩這樣的孩子，只是很少被使用。

藉由自己和其他病患的經歷，菲根鮑姆更加確認解開舊藥潛藏療法的重要性。因此，他們要創辦「Every Cure」，確保每個新發現的療法能救治到有可能因此受惠的病患。

由於工程浩大，菲根鮑姆呼籲世人加入他們，一起找出每種病的療法，防止病患繼續受苦而藥房明明就有救命藥在那裡的窘境。加入方式包括，如果自己也受益於舊藥新用法，請上他們的網站「everycure.org」分享此事；或是捐款給他們，因為臨床試驗很花錢；以及廣為宣傳他們助病患找到新療法的分享。

有了以上努力，菲根鮑姆真切希望，未來病患不會再聽到醫師說，「我們已盡力了」，而是「我們找到療法了。」