國內首例家族性人體實驗 針劑實驗成功 寡核甘酸針劑3年上市 免天天吃藥

【本報台北訊】台北榮民總醫院周五起，將與全世界同步，進行國內第一例家族性、高膽固醇血症的互補寡核甘酸針劑治療人體實驗，修正壞掉的低密度膽固醇受體。若實驗成功，未來不僅家族性高膽固醇血症病患適用，一般高膽固醇病患也能受益。

一名二十五歲的同合子家族性高膽固醇血症病患，原本已自我放棄，最後終於肯接受治療，加入該實驗，成為國內第一人。台北榮總心臟內科主治醫師常敏之解釋，家族性高膽固醇病患，因為不能製造正常的低密度脂蛋白受體，這些壞掉的受體，讓體內的低密度膽固醇濃度過高。

因此，病患從出生起，尚在襁褓中，血液的膽固醇就偏高，年紀輕輕就會進入血管動脈硬化的命運，像是抱著一顆不定時炸彈過日子。

國際間，正在進行第三期大型人體臨床實驗，將找到五十個家族性高膽固醇症的病患，每月打一針互補寡核甘酸針劑，將正常的低密度膽固醇受體基因，送入人體肝臟內，修正壞掉的受體。這種針劑屬於長效型，每個月再皮下注射一針，連續注射半年，停打後再追蹤二個月，觀察低密度膽固醇下降情況。

國內家族性高膽固醇病患不超過二十人，然他們受苦的人生、飽受膽固醇威脅的身體，卻可能改變一般高膽固醇病患生命。由於該針劑已通過美國FDA，擁有孤兒藥許可證，常敏之說，若實驗成功，該針劑也適用於一般高膽固醇病患。

一般高膽固醇病患多使用statin類藥物控制血脂，但每天吃藥，病患遵從性低，若自行停藥，血脂會再回升，因此通常得終生服藥控制。

互補寡核甘酸針劑實驗對象，雖然是家族性高膽固醇病患，若針劑實驗成功，預計三年後可上市，一般高膽固醇病患也可使用，免去天天吃藥之苦。