國健局：取消因專家判斷藥物沒效 醫師：ZAVESCA對該症孩子確實有用

【記者陳瑞娟台北報導】一名尼曼匹克症（Niemann-Pick disease）患者，一年需四百萬藥費，衛生署計畫取消藥費補助後，患者家屬焦急萬分。國健局指出，取消醫療補助，是因專家判斷藥物沒效，衛生署建議藥廠、醫院提資料，證明藥物效果後再檢討。

國民健康局有意取消藥費補助後，病童與家長相當緊張，衛生署長侯勝茂要求國健局與藥政處及罕病諮詢委員會專家，再次討論，必要時也將實地訪問病患，進行評估。

國健局副局長吳秀英表示，國健局的罕見疾病給付，是根據藥政處所做的罕見疾病藥物認定，但若藥政處認定ZAVESCA藥物無效，尼曼匹克症無法列入該藥適應症，國健局就無法給付。

尼曼匹克症又稱鞘磷脂儲積症，是脂質代謝異常的遺傳疾病，過量脂類累積在病人的肝臟、腎臟、脾臟、骨髓或腦部，病患最後像植物人。

ZAVESCA藥物，原是另一項罕見疾病高雪氏症用藥，由於屬於罕病用藥，使用的人很少、藥價也高，如果沒有補助，多數患者用不起。

台大醫院基因醫學部主任胡務亮則指出，一年前就已把完整的臨床研究報告送交衛生署，除非審查機制改變，否則再提臨床研究報告也沒意義。他表示，ZAVESCA這個新藥，對罹患尼曼匹克症的孩子確實有用，雖然他們已受損的腦組織不可能再恢復，但至少已將病控制下來。只要這些孩子能多活一天，就有機會等待新型藥物或治療方法。

國內尼曼匹克症患者不到十名，國健局去年十一月起補助五名尼曼匹克症患者一半藥費，一半由台大醫院社工募款，原預定下月起停止補助。台大募款也募得辛苦，若國健局不再補助，患者可能無藥可用。若大眾想幫忙，可電洽台大社工室（○二）二三五六二○九七。