【本報巴黎電】一支歐洲醫療團隊首度使用基因療法,成功治療一名罕見疾病「腎上腺腦白質退化症」(ALD)患者。
歐洲腦白質退化症協會表示,法國研究人員這項突破性的療法,是以造成腎上腺腦白質退化症的壞損基因,為治療目標。
腎上腺腦白質退化症,是遺傳性疾病腦白質退化症的一種,由母親傳給小男孩,患者腦部保護神經細胞的髓鞘受損,孩童先是說話、協調與社交能力受影響,接著逐漸出現痴呆現象,症狀出現後十年內病逝。
巴黎聖文森醫院歐伯格教授領導的團隊,使用類似愛滋的無害病毒當誘餌,誘使矯正基因,修補孩童骨髓中的缺陷染色體,接著再把骨髓,重新注射到病患體內。
孩童的X染色體,未能製造一種分解腦中脂肪酸的酵素時,就會罹患腎上腺腦白質退化症。歐洲腦白質退化症協會表示,病患接受治療六個月後,此種酵素的製造量增加,效果相當令人振奮。