癌症新藥許可用於癌症病人治療，通常在完成體外及動物實驗成效及安全性研究後，還要通過三道以癌症病人為臨床試驗的考驗，才能上市。藥品上市後，仍有「第四期」臨床試驗階段，針對上市後藥品使用的成效及安全性追蹤監控。

藥品臨床試驗在不同期別各有重點：第一期藉由藥物劑量調整，了解限制劑量逐步往上提高會遇上的毒性難題為何？病人能忍受的最高劑量為何？並尋得適當的治療劑量；第二期使用適當的治療劑量，在病人身上評估治療的效果和毒性；第三期是與傳統、標準的治療或安慰劑比較，探究彼此在成效和毒性上的優劣、差異。

一般標準狀況，新藥在完成第三期臨床試驗，顯示安全無虞，且較對照組的當前標準治療藥物或安慰劑，具有更好的療效、或效果不低於標準治療，是通過審查核准上市的基本門檻。

然而聽到臨床試驗，不少人有「當白老鼠」的反應，害怕成為實驗對象，藥品療效未明及安全性，常是病患和家屬猶豫是否參加的考量；即便對臨床試驗稍有理解或抱持「死馬當活馬醫」的患者，也免不了擔心參加後被抽到使用安慰劑的對照組，而未必能用到臨床試驗的新藥。

面對病患和家屬害怕、擔心、疑慮、誤解，如何與患者家屬溝通？執行過程如何落實臨床試驗的倫理規範？如何照顧病患和家屬的身心？愈來愈被臨床試驗團隊視為必修的課題。

臨床上所使用的各種抗癌藥物都是身經百戰，通過重重臨床試驗的考驗，證實其對疾病的成效、且對於病患的安全性可被接受，方能用於癌症患者的治療上。

藥物能安全被臨床使用，是很多病患參與臨床試驗所獲得的成果，各種癌症治療準則的制訂和更新也都是以臨床試驗的結果為依歸，臨床試驗可說是推動現代醫學進步很重要的動力之一，然而不斷推陳出新地追求更好，醫學進步步伐之快速，讓人驚覺「今天的準則」常是「明天的錯誤」，不得不謹慎面對藥物使用的成效及安全的議題。

（作者為柳營奇美醫院榮譽院長）