【本報台北訊】繼天價罕藥，一劑4900萬的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療納保後，又一項「一次性、治癒性」創新治療納保生效。要價1300萬的血癌CAR-T細胞治療納入健保，11月1日起生效，經健保議價後要價819萬元。病友團體表示，使用創新治療為癌症病友帶來一線生機，感謝健保提供資源，但擔憂未來創新治療愈來愈多、愈來愈貴，建議應透過健保以外的財源挹注，保障病友新藥可近性。

「做CAR-T基因編輯，是很高科技的治療，不只病人直接受惠，執行治療的醫院也獲得細胞、基因治療實戰經驗。」台灣癌症基金會副執行長蔡麗娟說，細胞治療納保係創造「三贏」局面，病人因治療獲得痊癒機會，醫院及醫師增加再生醫療臨床經驗，健保則可讓暫時性支付落地使用，「病人、醫界、健保同步共好。」

不過，類似的一次性、治癒性的創新治療恐會愈來愈多，增加健保財務負擔，單靠健保總額難以支應。蔡麗娟表示，本次CAR-T治療納保，展現健保的「重症保護力」，但面對未來挑戰，仍急需建立獨立於健保以外的財務來源，才能支撐龐大藥費，面對日新月異的新藥、新科技。台灣癌症基金會倡議多年的癌症藥基金，已被納入衛福部、總統參選人政策，希望加快落實，否則未來給付難以跟上創新治療進展速度。

「CAR-T治療具一次性、高單價特性，對癌友而言終生有效，病人擺脫疾病威脅，病童可以正常健康的成長、求學，有更好的成長過程。」蔡麗娟表示，CAR-T治療涉及基因編輯，療效尚有不確定性，本次CAR-T納保健保署採暫時性支付，病友用藥期間持續搜集治療成效等真實世界數據（RWD），據以驗證療效。受惠此細胞治療的病友，應積極配合長期追蹤計畫。

外界在罕見疾病SMA新藥納保後，質疑為何花大錢、照顧少數人。蔡麗娟表示，以今日納保的急性淋巴性白血病Car-T治療來說，能夠減少患者長期反覆發作的藥費、骨髓移植費用等，在費用上具有效益，也能幫助病友重獲新生。

健保署醫審及藥材組組長黃育文今說，健保署核准的適應症適應症包含急性淋巴性白血病（ALL）、復發性或難治性瀰漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）。ALL患者必須符合25歲以下，經兩線標準治療或經骨髓移植專科醫師認定無法進行造血細胞移植，預期壽命3個月以上等條件；DLBCL患者須符合自體移植治療失敗，或需經骨髓移植專科醫師確認無法接受造血幹細胞移植者，且病人預期壽命至少3個月以上等條件。

黃育文表示，在上述條件限制下，全台共110位患者受益；本次藥物未採如SMA基因治療的分期付款模式，但採用暫時性支付，用藥兩年時間患者要定期回診追蹤、確認治療成效。