新藥研發與審查的標準程序中，在人體完成第一期、第二期臨床試驗後，一般而言，還需通過第三期臨床試驗對其安全性及有效性的考驗，是新藥取得核准上市許可的基本必要條件。

美國食品藥品管理局（FDA）針對可能提早使用於救治嚴重、危及生命之疾病的新藥，另闢優先審查、快速管道、加速核准，及突破性治療的認定等管道，並且嚴格要求藥廠於規定期限內，必需提供更周全的人體試驗結果和上市後的監測資料。

FDA每年加速核准約四種新藥或新的適應症，最近一項與癌症相關的加速核准是二○一二年六月核准上市，使用於晚期乳癌的賀疾妥，於二○一三年九月底FDA便加速核准其使用於HER-2陽性早期乳癌手術前的新輔助性治療的適應症。

二○一二年十二月，FDA依據第二期臨床試驗結果，快速核准白血病標靶新藥ponatinib，有條件使用於某些慢性骨髓性、急性淋巴性白血病的病人。因其臨床試驗研究報告顯示，該藥會併發嚴重動脈血栓症的比率為百分之八、靜脈血栓症的比率為百分之三，FDA因此要求在包裝上加註副作用的警語。

二○一三年十月FDA發表ponatinib的上市後安全報告，指出使用該藥造成血栓或血管狹窄的副作用至少有二成以上，遠高於核准上市前的報告，FDA並據此發出提醒及使用建議，且停止該藥相關臨床試驗收案。

有關ponatinib嚴重不良反應事件仍在發展中，其與二○○二年日本於第二期臨床試驗後核准愛瑞莎使用於肺癌病人，出現併發嚴重間質性肺炎副作用相當類似，也道出縱使已被核准上市的新藥，副作用、使用安全性仍不容輕忽。

國內衛生行政單位核准上市的進口新藥，在國外多已上市一、二年以上，且在當地上市後的安全性監測也都告一段落。這些新藥到國內，也應就本地使用狀況進行上市後監測，然而國內對於新藥上市後監測常流於形式，多未能嚴格落實。

近年來，國內許多病患參與跨國新藥臨床試驗，且國內研發的新藥通過臨床試驗檢測，率先全球在國內取得核准上市的機率也愈來愈多，這些新藥上市後，施用對象的狀況常超出臨床試驗時的規範，藥政單位、藥廠、臨床人員通力合作嚴格做好上市後監測，尤其是安全性的再確認，是不容怠忽的課題。

（作者為柳營奇美醫院榮譽院長）