艾瑞莎是具表皮生長因子受體基因（EGFR）突變的肺癌患者，所使用的第一線標靶治療藥物。

二○○二年七月，日本厚生勞動省僅根據日本肺癌病患參加艾瑞莎的第二期跨國臨床試驗結果，就率先全球核准通過該藥在肺癌治療使用。不料上市三個月後，二十六位病患併發間質性肺炎，其中十三位過世；上市一年半後，發生間質性肺炎病患達一千一百五十一位，四百四十四位死亡。

二○○四年曾發生併發症的病患及死者的家屬大串連，分別在東京、大阪向生產艾瑞莎的阿斯特捷利康藥廠提出告訴，訴請國賠，在日本社會及醫藥界引起很大震撼，纏訟近十年終於今年落幕，確定藥廠不必負賠償責任，駁回國賠的訴請。

艾瑞莎的訴訟事件告訴我們，標靶抗癌藥物並非完全沒有危險，只是毒性有別於傳統抗癌化學治療藥物常見的副作用。

為了讓病患盡早得到有效治療，加速審查核准藥品上市，已是先進國家藥政單位，對新申請抗癌藥物的態勢，但可能挾帶藥物安全性不確定風險；此外第一、二、三期臨床試驗在設計和執行上，對於參加的病患，無論在年齡、身體狀況、有無合併疾病及重要內臟功能等都有嚴格規範，大致上參與臨床試驗的癌症患者，身體情況屬於相對較佳的族群。

因應加速審查核准的潮流，美國藥品食品管理局針對快速核准上市後的藥物追蹤，要求廠商需定期提出更周詳完整的成效及安全性報告，並根據相關報告，對適應症重新評估把關。

以治療大腸直腸癌、腎臟癌、肺癌、乳癌和腦癌的抗血管增生標靶抗癌藥「癌思停」為例，二○一一年美國藥品食品管理局就依確證的臨床試驗結果，權衡該藥物的利弊，拔除在二○○八年快速核准通關其使用於乳癌病患的適應症。

日本厚生勞動省也要求新藥核准上市一段時間內，針對每位使用者需做好詳細的安全性監測，徹底執行藥品上市後的第四期臨床試驗，保護病患使用的安全。

（作者為柳營奇美醫院榮譽院長）