【本報綜合報導】美國史丹福大學醫學院教授懷爾與麻州大學醫學院教授梅洛,因為發現核醣核酸干擾(RNA interfer-ence)現象,共同獲得今年諾貝爾生理學暨醫學獎,得獎理由是「發現控制細胞內遺傳資訊流動的方法,貢獻卓著」。
評審單位斯德哥爾摩卡洛林斯卡學院表示,四十七歲的懷爾和四十六歲的梅洛發現為基因科技的應用揭開了「令人興奮的無限可能」。兩人共同利用線蟲進行實驗發現一種機制,稱之為「核醣核酸干擾」(RNAi)這種機制可以讓基因「默化」,進而有效予以關閉。並說,核醣核酸干擾對規範基因的表現而言十分重要,並參與病毒感染的防禦,控制「跳躍基因」(或稱移動遺傳因子)。
許多疾病是因基因不能妥當發揮功能而產生,RNAi是一種抑制細胞內特定基因的技術,利用把人工合成、特殊設計的短鏈RNA送入人體,開始讓特定的基因無法生成蛋白質,等於切斷或關掉基因的功能,達到抑制、干擾特定基因表現的目的。若遭鎖定的是病毒、細菌或癌症細胞,就能發揮醫療用途,在不影響其他正常細胞功能下,達到治療疾病的目的。
學界莫不肯定他們為基因治療開啟一道方便之門,使得原本需要花費兩年才可以剔除一個基因的動作,現在只要兩周就能合成一小段的siRNA,送入體內就能使得特定序列的基因無法作用產生蛋白質,達到抑制病毒、控制壞基因的目的。
然而,運用RNAi在醫療用途上,還有一段長遠的路,因為所有基因療法皆帶有未知的風險,RNA分子目前仍很難放置在安全並有效的藥物中,可能因為其大範圍的化學成分,而造成有毒物質。
懷爾認為,有關RNA技術用於有關基因研究以及愛滋、流行病毒和癌症方面等病理與藥物開發,尋找如何關閉功能失常基因方法等仍須持續進行。
台大醫學院臨床醫學研究所所長陳培哲表示,合成的siRNA必須穿透細胞膜,動物實驗中為了達到目的,可以使用破壞性較強的方式,然而同樣方法是否能比照在人體發揮作用,不無疑問,過程看似簡單、有效,但仍有許多有待克服之處,即使實驗室中可預見抗病毒的效果,但還無法立即應用成治療藥物。
成功大學醫學院生化所副教授張文粲則說,目前國內外都積極利用此一技術研發阿茲海默症的治療方法,以及如何抑制肝炎、愛滋病和←疹、小兒麻痺、新型流感等病毒,或是遺傳性高血脂症、糖尿病,甚至基因變異所造成的癌症,未來都可望藉此找到解藥。
張文粲表示,RNAi技術發展得非常快速,預計最快五年內,會有人體疾病治療方面的實際運用。