幹細胞研究突飛猛進，目前已經成功運用治療許多幼童遺傳疾病，包括血癌、白血症、母細胞瘤、地中海貧血等疾病。不少接受化療之前的癌症病童都會先儲存自身幹細胞，等到化療之後，再將幹細胞打入體內，以促進免疫能力。

日本最近透過幹細胞分化技術，製造出全球第一個幹細胞分化而成的腎臟，不過，腎臟功能仍不佳。一般預料，幹細胞未來可用在製造皮膚、頭髮、眼角膜，以及治療糖尿病，至於最困難的脊椎損傷癱瘓，則是幹細胞研究的最終目標。