1劑4900萬SMA罕病藥 8月納健保

 |2023.06.24
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【本報台北訊】全球最貴藥物之一「諾健生」(Zolgensma),用於治療罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA),8月將納入健保給付,經議價1劑4900萬元,成為台灣健保史上最貴的給付藥物。該基因治療藥物,施打後終生有效,是罕病患者「第一次」獲得治癒機會,被視為是畫時代的藥品,也是罕病治療的一大里程碑。

SMA是一種基因變異引起的罕見疾病,患者的運動神經元生存蛋白(SMN)病變,導致身體運動功能會逐步退化,患者連坐都沒辦法坐,四肢功能退化,咀嚼吞嚥肌肉功能也會喪失;SMA依發病年齡與嚴重程度分4型,出生6個月內就可能發病,且在幼年期間發病,致死率極高,通常活不過2歲,若成年後發病,則會逐步全身癱瘓,需仰賴長照、社福體系照顧。

全球研發3款治療或緩解SMA疾病發展的藥物,分別為從背部注射的「脊瑞拉」、口服藥物「服脊立」、基因治療藥物「諾健生」,健保署先前已將脊瑞拉、服脊立納入給付範疇,8月起,再將諾健生納入,等於是SMA所有的藥物都已收載進給付清單中。

健保署副署長蔡淑鈴表示,諾健生是第一個施打1劑即終生有效的罕病藥物,諾健生通過給付的條件為「出生6個月內發病且帶有基因突變」的SMA患者,給付價格為1劑4900萬,預計每年約有8名病童受惠。

由於獲給付條件,需發病且已驗出有基因突變,有專家建議應將SMA的基因篩檢納入公費補助,以幫助患者能真正使用到藥物。該議題,仍待衛福部後續討論。

中國醫藥大學副校長蔡輔仁表示,第一型SMA患者,為出生6個月內發病,如果不治療,會在2歲前因呼吸衰竭死亡,如果能獲得治療,能活到6、70歲,患者大腦不受疾病影響,能為人類帶來的貢獻將難以衡量。

罕病基金會創辦人陳莉茵聞訊則說,「既期待又感動」,罕病患者不必終生用藥,患者用藥後,能減少長照等社會成本支出,健保署的決定是一項正確且必要的健康投資。

不過,諾健生超大筆金額也讓健保署首次採「分期付款」支付款項,避免超昂貴藥物,排擠到其他罕藥納入給付的機會;健保署設置罕病專款,今年編列費用為93億元。

諾健生納入健保給付後,粗估將支出4.4億元的費用。

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