【本報台北訊】台大醫院二○○七年起發展罕病「芳香族Ｌ-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症基因治療」，經歷十五年努力，歐洲藥品管理局（ＥＭＡ）於本周三核准該基因治療藥物上市，這是全球首個研發成功、也是首個獲得歐盟核准的腦部基因治療藥物。

台大醫院表示，該治療獲歐盟核准上市，顯示台灣有能力研發先進的基因治療技術。罕見疾病基金會指出，迫切期望國內病友能早日使用該基因治療。

台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮說，此疾病常在嬰兒早期出現，導致嚴重發展遲緩、低張力及四肢運動異常以及睡眠問題等。病情嚴重病童約在兩至五歲即因併發症死亡。