全腦基因編輯 改善阿茲海默症狀

 |2021.08.20
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【本報綜合外電報導】香港科技大學成功研發出一種新型全腦基因編輯技術,在小鼠模型中,證明可以改善阿茲海默症(Alzheimer's disease, AD)的病理症狀,有潛力發展成為新型長效治療手段。

研究由科大副校長(研究及發展)葉玉如領導的研究團隊進行;這種新型全腦基因編輯技術,可以跨越血腦屏障,透過單次、無創的靜脈注射,將優化的基因編輯工具運送到整個大腦。

研究發現,這種技術可以有效破壞,AD轉基因小鼠中的家族性阿茲海默症(FAD)基因突變,並在全腦範圍改善AD症狀;且AD轉基因小鼠在接受基因編輯治療六個月後,大腦中被認為引發AD神經退化病變的澱粉樣蛋白斑塊,仍保持較低水平,證明該技術的單次治療,可以維持長期療效。

不過,基因編輯技術的臨床發展和應用仍有一些障礙,比如缺乏非侵入式的運送工具。

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