新藥進入臨床試驗之前，雖然在體外及動物已通過安全性和有效性測試研究，但要用在病人身上，尤其是第一期、第二期的早期臨床試驗，是藥物的初試，劑量及使用方式仍在摸索，副作用、毒性等負面的作用完全不明，醫療人員及病人更需小心因應。

在治療B型肝炎病毒感染用藥開發初期的九十年代，美國國家衛生研究院主導的第二期臨床試驗，研究Fialuridine藥物（與肝胺能同時期開發）使用於治療慢性B型肝炎病毒感染的病人。臨床試驗前的動物實驗並未發現嚴重毒性，參與初期人體試驗的四十三位病人，使用二至四周的藥物後也未出現明顯肝臟毒性。

然而在接受更長期藥物使用的第二期臨床試驗階段，一位病患使用第十三周併發嚴重肝臟毒性及乳酸中毒，雖即時中止所有十五位病患的持續使用，仍發生因肝細胞綠腺體嚴重傷害及乳酸中毒等嚴重毒性而導致其中五位病患死亡、二位病患接受肝臟移植才得以挽回生命的不幸事件。

另一個臨床試驗的不良反應事件，是多年前德國開發一種試圖治療類風濕性關節炎和淋巴腫瘤的藥物—抗CD28單株抗體，TGN1412在臨床試驗前的動物實驗，並未發現安全上的問題。二○○六年德國和英國合作該藥的第一期臨床試驗，率先在英國執行，使用的劑量僅為試驗前動物用量的五百分之一，不料注射人體八小時後，由於不能控制的細胞激素風暴，導致六位志願的受試者因多重器官衰竭而住進加護病房，所幸都康復。

近年由於國內醫療機構執行臨床試驗的品質和能力在國際間備受肯定，愈來愈多跨國的第一、二期早期臨床試驗在國內的醫療機構執行，尤其是針對國內較常見、特有的癌症，如肝癌。

國內也有愈來愈多自行研發的新藥開始早期臨床試驗，患者一旦參與，身體如有任何不適，應儘速與臨床試驗個案管理師或負責的醫師聯繫，醫療人員也應傾聽病患的聲音、詳知來自世界其他醫療院所的異常不良反應通報事件，且提高警覺，為參加臨床試驗病人的安全負起把關責任。

（作者為柳營奇美醫院榮譽院長）