【本報高雄訊】六個月大的男嬰小寶出生第十二天，就確診脊髓性肌肉萎縮症（ＳＭＡ），若不治療，八成患者活不過兩歲，但一劑基因治療藥物就要四千九百萬元，讓小寶的父母無計可施。健保八月核可給付，小寶成為獲基因治療的全台首例，健保署長石崇良昨在成果發表會聽到小寶健康宏亮的哭聲，直說「這哭聲令人太開心了。」

高醫昨舉辦健保給付全台首付ＳＭＡ基因治療成果發表會，小寶在八月二十三日、四個月大時施打一劑四千九百萬元的基因治療針劑，這是全台首例，小寶父母非常感謝高醫團隊治療與健保給付協助，讓孩子有活下去的機會。

小寶的主治醫師、高醫兒科教授鐘育志說，ＳＭＡ曾被視為無法治療的神經退化疾病，病童在出生半年內發病，因脊髓運動神經受損，影響獨坐、行走、說話，甚至呼吸等肌肉功能。小寶從治療前的全身軟趴趴，治療後現在已可趴著抬頭、翻身、被扶著時可坐立。

繼給付ＳＭＡ藥費後，石崇良說，精準給付是治療未來趨勢，健保署將成立專責評估單位，綜合國內外經驗，給付有效可治療疾病的藥物。下月起，急性白血病與難治或治療失敗瀰漫性大Ｂ細胞淋巴癌的「細胞免疫療法ＣＡＲ-Ｔ」將納入給付，一針給付一千五百萬元，全台估計有一百名患者受惠。