【本報綜合報導】日本一項最新研究，使用脊髓小腦變性症患者的細胞，製成誘導多功能幹細胞（iPS細胞），並使之分化成該疾病中關鍵作用的神經細胞，再現這種小腦疾病的成因。研究人員說，有助於開發相關治療藥物。

脊髓小腦變性症是一種罕見小腦功能障礙疾病，由於小腦和腦幹的神經細胞變性、脫落和減少，導致運動失調、動作遲緩以及語言障礙等問題，患者還可能徹底癱瘓。日本約有3萬名脊髓小腦變性症患者，其中約三分之一為家族遺傳。這種疾病深層發病機制目前尚不清楚，也沒有有效治療方法。

來自日本理化學研究所和京都大學的研究人員，用遺傳性脊髓小腦變性症患者的皮膚細胞，和血液細胞培育出iPS細胞，使之分化成一種在小腦皮質中承擔處理信息功能、名為「浦肯野氏細胞」神經細胞。在脊髓小腦變性症患者中，這種神經細胞出現特異性神經退行性改變。研究人員在特殊的培養液中再現，人工培養的「浦肯野氏細胞」發生神經病變的過程，發現一些藥物能夠抑制這種變化。