【本報台北訊】罕見疾病「尼曼匹克症」C型用藥Miglu-stat,八月將納入健保給付,國內約有五到十名病患,每人每月可節省五十萬元藥費。
Miglustat(商品名為Zavesca)是一種小分子藥物,過去是另一種罕病「高雪氏症」的用藥。未納入健保給付時,一顆就要三千七百八十七元,一日服用三次,如果每次劑量為一點五粒,藥費高達五千六百八十點五元,每人每月的藥費約五十萬元。
罕病基金會指出,尼曼匹克症可分為A、B及C型,其中C型會導致醣化磷脂質不正常儲存,使得神經元功能受損並漸漸死亡,症狀包括運動遲緩、吞嚥困難、眼球活動異常、癲癇發作、智力下降等,發病幾年後便可能死亡。