【本報綜合外電報導】《新英格蘭醫學期刊》日前刊登研究報告，一種新的實驗性療法似乎能協助罹患罕見疾病ALD的男童。研究結果顯示，十七個受試男童中的十五名，在二年的治療後未見重大癱瘓，成效斐然。

這種被稱為「腎上腺白質退化症」（ALD）的罕見疾病，病患常因身體機能快速衰弱，在十年內死亡。ALD因電影《羅倫佐的油》上映後較為人所知，主角的父母自行研究出一種特殊油脂，幫助延緩病情，但無法治癒。

目前唯一有效的方法，是從符合捐贈條件的手足身上取得幹細胞進行移植，但每五名病童僅約一人能找到合適捐贈者。新研發的基因療法，採集病童自身血液幹細胞，在實驗室中修正為健康基因，再植回病童體內。但病童須以強力藥物摧毀原有骨髓，以協助修正後的細胞穩定繁殖。