B型血友病 有新基因療法

 |2017.12.11
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【本報綜合外電報導】一項關於B型血友病患者的初期臨床試驗結果顯示,最新的基因療法能成功促使產生足夠多的凝血因子,避免出血不止。

血友病是一種罕見出血性遺傳病,常導致受傷後流血不止。血友病主要有A型和B型兩個類型,其中B型占二成,因缺乏第九凝血因子而引起;傳統治療方式是定時注射第九凝血因子。

美國費城兒童醫院研究人員在新一期醫學雜誌《新英格蘭醫學》上發表研究成果,他們在十名男性患者體內植入一種FIX─Padua的基因。這種基因是二○○九年在義大利一個家族中發現的,它產生的第九凝血因子,功能是正常的八至十倍。

總體而言,這些患者出血事件發生頻率從治療前的一年十一點一次,治療後一年驟降至零點四次,對凝血因子的注射需求下降了百分之九十九。

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